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日前，美國研究人員出于“同情用藥”原則對一名新冠肺炎患者使用了尚未獲批上市的在研藥物瑞德西韋（remdesivir），患者用藥一兩天后臨床癥狀得到改善。在我國，也有類似的用藥規(guī)定。究竟什么是“同情用藥”？它又有什么相關(guān)規(guī)定呢？
一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過十年的漫長歷程。新藥上市前一般需經(jīng)歷三個(gè)階段。第一階段是藥物臨床前研究，包括確定藥物靶點(diǎn)和化合物、明確藥理作用以及制劑的初步開發(fā)等，平均需2至4年。第二階段是臨床試驗(yàn)，這是驗(yàn)證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是新藥研發(fā)過程中資金和時(shí)間投入最多的環(huán)節(jié)，共三期的臨床試驗(yàn)從啟動到完成平均需4至6年。第三階段是通過臨床試驗(yàn)后注冊上市及上市后的監(jiān)測，平均需要1至2年。
不過，一些重癥患者等不及藥物通過長期試驗(yàn)后獲批上市，他們在嘗試多種現(xiàn)有藥物無效后，希望使用可能對他們有效的在研新藥?！巴橛盟帯闭窃谶@樣的情況下“適時(shí)而生”。
據(jù)美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）官方網(wǎng)站介紹，“同情用藥”的原則是：對于當(dāng)下處于危及生命的情況或病情嚴(yán)重的患者，如果無其他有效療法選擇（且患者無法注冊參與臨床試驗(yàn)），可在不參加臨床試驗(yàn)的情況下使用尚未獲批上市的在研藥物。藥管局同時(shí)警告說，使用在研藥物可能對治療有效，也可能導(dǎo)致無法預(yù)期的嚴(yán)重副作用。因此，“同情用藥”目前在美國的使用案例多是針對小規(guī)模個(gè)案病人，并未用于大規(guī)模病人群體。
“同情用藥”原則也在應(yīng)對傳染病疫情中發(fā)揮過作用。據(jù)世界衛(wèi)生組織網(wǎng)站介紹，為應(yīng)對埃博拉疫情，剛果（金）的倫理委員會2018年6月就在“同情用藥”框架下，批準(zhǔn)對該國埃博拉出血熱患者使用5種在研藥物。當(dāng)年10月，有66名患者使用了其中一種在研藥物。不過世衛(wèi)組織的指導(dǎo)原則也要求“同情用藥”僅適用于臨床試驗(yàn)無法立刻展開的情況。
我國也有類似“同情用藥”的規(guī)定。2019年8月新修訂的《中華人民共和國藥品管理法》第二十三條規(guī)定：“對正在開展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經(jīng)醫(yī)學(xué)觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經(jīng)審查、知情同意后可以在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他病情相同的患者?！?/span>
相關(guān)專家指出，需要注意的是，我國規(guī)定該準(zhǔn)則僅適用于“在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)”使用，而并非全國所有醫(yī)療機(jī)構(gòu)均可推而廣之，相對較為慎重。
此次獲批在我國開展臨床試驗(yàn)的瑞德西韋是美國吉利德科技公司的在研藥物，主要用于治療埃博拉出血熱和中東呼吸綜合征等疾病，尚未在全球任何國家獲批上市。美國研究人員此前在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》報(bào)告了一名新冠肺炎患者在使用該藥后臨床癥狀得到改善。研究人員也指出，需進(jìn)一步臨床試驗(yàn)以確定這種抗病毒藥物的安全性和有效性。
由于“同情用藥”多適用于無法參與臨床試驗(yàn)的個(gè)案，面對大規(guī)模人群，先開展臨床隨機(jī)對照雙盲試驗(yàn)是更為穩(wěn)妥的方法。在科技部、國家衛(wèi)健委、國家藥監(jiān)局等多部門支持下，瑞德西韋已完成臨床試驗(yàn)的注冊審批工作，參與臨床試驗(yàn)的首批新冠肺炎重癥患者6日開始接受用藥。美國國家醫(yī)學(xué)圖書館辦的臨床試驗(yàn)登記查詢網(wǎng)站ClinicialTrails顯示，該臨床試驗(yàn)預(yù)計(jì)4月27日結(jié)束。
相關(guān)專家認(rèn)為，此次瑞德西韋快速在我國獲批開展臨床試驗(yàn)，屬于“特事特辦”，走了快速審批通道，力度并不比“同情用藥”小。（記者 彭茜）(據(jù)新華社)
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